智银创新药“未来独角兽30”排行榜丨奥瑞药业：领域前沿的新一代PROTAC技术

作者： vch12891202

发布于： 2023-06-14 17:11

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摘自微信公众号-智银医药《智银创新药“未来独角兽30”排行榜》

图1：创新药“未来独角兽30”区域分布

一、创新药“未来独角兽30”区域分布

长三角凭借当地发展基础和资源禀赋，成为我国生物医药产业发展的先驱。主要集中在上海、苏州、南京、杭州四个城市，已初步形成了以上海、苏州两大城市为核心、具有一定影响力的产业集群。

在本文总结的长三角30个具有“未来独角兽”潜力的企业中，有12个企业来自苏州，10个来自南京，5个来自上海，3个来自杭州，涵盖创新药中的生物药和化药两大领域。

二、创新药“未来独角兽30”产品分析

产品的创新性与差异化定位是生物医药企业发展基石，也是判断企业未来发展潜力的依据。在这一部分中，我们将以城市为单位，分区域介绍长三角范围内比较有发展潜力的产品或技术平台，主要围绕公司团队实力、产品/技术平台创新点以及公司融资情况三个方面展开。

1.苏州

苏州市作为江苏省乃至全国范围内生物医药行业的领跑城市，业务范围涵盖了医疗器械、化药、生物药、现代中药以及医疗服务五个领域。目前，苏州已经完成了“1+N“的生物医药布局：初步形成了以苏州工业园区为核心的区域差异化集聚区，其中苏州工业园区已与北京中关村、上海张江共同列入国家生物医药行业的“第一梯队”。

本文中12家来自苏州的“未来独角兽”企业，除乐明药业位于吴中生物医药产业园、医图生科位于相城区外，其余企业均位于苏州工业园区，彰显了工业园区作为国家生物医药行业“第一梯队”的创新能力与产业实力。这些企业覆盖传统小分子药物、抗体药物、创新给药平台的同时，也有基因治疗、细胞治疗、肠道微生态等前沿领域。

图2 苏州“未来独角兽”企业分布

资料来源：智银生物医药全球项目库

1.1 普瑞森——PRS207、PRS217

1.1.1 公司简介

苏州普瑞森成立于2016年，位于苏州工业园区生物医药产业园内，是一家专注于人体肠道微生物治疗的制药公司。公司依靠先进的微生物组技术，数据驱动新药发现，是全球领先的活体菌创新药研发公司。公司在苏州及美国旧金山有研发中心，在江西有中试cGMP车间及独立医学检验所（医疗机构）。

公司的董事长是毕业于加州大学伯克利分校生物信息学朱永亮博士，是多项分子靶向药物的设计发明人。目前，公司核心队伍是由一支从事分子生物学、微生物学及计算生物学专业人才组成，具有丰富的国际新药研发经验。

经过多年的研究沉淀，公司目前已建立起了具有高度自主知识产权的微生物组学靶向药物筛选平台（PRS-DISCOVER）和合成细菌操作系统（GeneBOS）两大核心技术。前者包含了独创且拥有专利的微生物组学技术、自主构建的微生物群落和菌株库以及AI靶向计算筛选技术。后者以自主专利“益生”菌株为底盘菌，辅之CRISPR-Cas基因编辑技术，有望表达多种“药物”，实现精准治疗。

图3 普瑞森两大核心技术

资料来源：苏州普瑞森官网，智银生物医药全球项目库

1.1.2 产品/管线分析

在产品管线上，普瑞森目前共有三类活体生物药（LBP），布局了三大肠道相关领域疾病，包括肠炎、肠道代谢以及肠道肿瘤免疫，共5个产品管线。在产品种类上有单菌株活体菌、全谱活体菌以及合成生物活体菌。从研发进度上来看，PRS-217和PRS-207的进展较快，近两个月即将在中国和美国同时提交IND申请，具有比较大的临床治疗潜力。

图4 普瑞森产品管线

资料来源：苏州普瑞森官网，智银生物医药全球项目库

活体菌药物是指含有活的微生物（细菌）的药物，可以用于预防、处理、治疗人类疾病和适应症。随着测序技术和生物信息学以及基因编辑技术的发展，药物研发模式逐渐由小分子药物演变为大分子药物最终发展为以人工智能生信分析驱动的细胞治疗、活体菌药物。肠道活体菌药物就是其中一个重要的分类，未来可能提供一种新的治疗选择。

市场的角度而言，肠道微生态药物行业未来的发展空间巨大。根据米内网数据显示，2015-2020年，中国肠道微生物生态药物市场规模保持37.5%的复合增速上涨，2020年新冠疫情爆发，肠道类医药管控市场规模大幅下降，市场规模达56.87亿元，在疫情常态化背景下，前瞻据此估算2021年市场规模在59亿元左右。

图5 2015-2021年中国肠道微生态药物市场规模

资料来源：米内网、前瞻产业研究院、智银生物医药全球项目库

PRS-217是一款用于肠癌治疗的单菌株活体药物。临床前数据显示PRS-217单用对肠癌肿瘤模型有治疗效果,与免疫检查点抑制剂（ICI）,如PD-1联用有显著的协同作用。相比于其他同类产品，该产品有明确的作用机理（作用靶点是NOD2）,克服了当今全球活体菌药物开发作用机制不明确的问题,是Firstinclass新药。

图6 PRS-217作用机理

资料来源：普瑞森、智银生物医药全球项目库

PRS-207是目前全球唯一治疗炎性肠病（IBD）的全菌（FMT）胶囊制剂。目前，它在IBD动物模型及小规模的人体临床应用上显示了很好的疗效。FMT治疗IBD已有不少成功的临床应用报道，PRS-207有望成为第一个治疗IBD的FMT类药物。

1.1.3 总体评分

苏州普瑞森作为专注于肠道微生态领域的创新企业，拥有高度自主知识产权的微生物组学靶向药物筛选平台（PRS-DISCOVER）和合成细菌操作系统（GeneBOS）两大核心技术作为支撑进行药物研发。在团队上，有药物研发经验丰富的内部团队以及专业的高校、医院专家等合作伙伴，研发实力较强。产品布局以临床价值为导向，专注于肠道相关疾病，在中国领域内的研究进展处于第一梯队，未来发展潜力大。

融资方面，在2020年底完成了千万人民币的A轮融资，获得了乐普医疗、熔拓资本等投资方的认可。融资所得主要用于产品管线的研发和推进。由于即将有两款产品要进入IND阶段，后续在资金上会有大量的投入需求。

图7 普瑞森产品综合评分

资料来源：智银生物医药全球项目库

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2.南京

南京市是长三角地区重要的生物医药基地，同时也是我国生物医药教育资源最为集中和发达的城市之一，具有雄厚的科研、教育和产业基础。目前，已初步形成“一谷一镇三园”的生物医药产业发展格局，即南京生物医药谷、南京生命科技小镇、江苏生命科技创新园、高淳医疗健康产业园、南京原料药产业园。在基因相关领域的成绩突出，有着“基因之城”的美誉。

本文中来自南京的“未来独角兽”企业主要集中分布在南京生物医药谷（只有1个位于生命科技创新园），其中有五个企业涉及细胞治疗或者基因治疗领域，包含领域前沿的新一代RNAi药物递送系统、PROTAC技术等，整体的创新水平较高。

图43 南京“未来独角兽”企业分布

资料来源：火石创造、智银生物医药全球项目库

2.1 睿源生物——RY SW01

2.1.1 公司简介

睿源生物成立于2020年，是一家从事干细胞药物研究和开发的生物技术公司。公司董事长为中国药科大学王广基院士，与江苏省人民医院紧密合作，集结国内顶尖的活细胞药物申报、研发、临床实验和生产制备方面的科学家和工程师团队，共同推进脐带异体间充质干细胞的成药性研究和产业化进程。

2.1.2 产品/管线分析

RY SW01为睿源生物研发的异体间充质干细胞治疗产品，用于治疗狼疮性肾炎，其临床试验申请（IND）于今年9月获得国家药品监督管理局（NMPA）批准。这也是公司第一个获得IND批准的产品。

图44 RY SW01获得IND批准

资料来源：国家药品监督管理局、智银生物医药全球项目库

狼疮性肾炎（LN）是一种继发于系统性红斑狼疮（SLE）的肾脏受累疾病，主要由循环或原位免疫复合物沉积引起肾脏损伤所致。在诊断为SLE的患者中最终可能有高达75%的患者会出现肾脏损伤。而在SLE早期死亡病例中，LN占到60%~70%，可见LN已成为严重影响SLE患者生存率的主要因素之一，约20%的LN患者10年内会发展为尿毒症，其15年生存率只有75%。

目前LN的主要治疗药物是糖皮质激素和免疫抑制剂，其中免疫抑制剂还可以细分为化药和生物制剂（如单抗类贝利尤单抗）。但是，仍有20％的LN患者对糖皮质激素和免疫抑制剂均无效果，且长期使用免疫抑制剂有明显的毒副作用。

干细胞是生物医药行业近年来的一个研究热点。在一定条件下，干细胞可分化成多种功能细胞，具有修复各种组织功能和再生器官的能力。其中，间充质干细胞（MSCs）来源于发育早期中胚层和外胚层属于多能干细胞，具有多项免疫调节、促进造血及修复受损组织等功能。LN本质上是自身免疫疾病，MSCs由于其组织修复能力和免疫调节性，对于治疗该病展现出较好效果。MSCs对LN的治疗主要有两个方面：一是通过分泌各种可溶性介质并与各种免疫细胞（如T细胞，B细胞等）相互作用而发挥免疫调节功能；二是归巢至肾脏后促进肾脏的修复和再生。

图45 异体间充质干细胞可能的治疗机制

资料来源：Kidney Diseases、智银生物医药全球项目库

大量基础研究与临床实验证明MSCs在肾脏疾病的治疗上呈现出较好的效果。比如《中华风湿病学杂志》曾发布的《异体间充质干细胞治疗系统性红斑狼疮专家共识》中提及目前全球已有超过1500例系统性红斑狼疮患者接受间充质干细胞治疗。间充质干细胞 (MSCs)治疗大大提高系统性红斑狼疮患者的疗效，改善系统性红斑狼疮患者的生存质量和预后。

图46 MSCs在肾脏疾病领域治疗结果统计

资料来源：International Journal of Molecular Sciences，智银资本

日前，睿源生物技与江苏省人民医院合作展开“注射用人脐带间充质干细胞（hUC-MSCs）治疗难治性狼疮性肾炎的安全性、耐受性、疗效探索的单中心临床研究”临床试验项目，目前已在江苏省人民医院完成首例受试患者给药入组，初步结果显示，RY SW01细胞注射液具有良好的安全性。

2.1.3 总体评分

RY SW01异体间充质干细胞治疗产品相比于现有LN治疗产品有着更大的治疗潜力：在缓解治疗的基础上增添修复过程。初期研究表明其具有更高的治疗效果与良好的安全性，是LN及肾脏领域疾病治疗的未来新方向。

该领域整体发展处于较为早期的阶段，睿源生物作为我国该领域领军企业，产品进度处于领先地位。目前公司暂无融资相关信息，进入临床后，会需要更大量资金的投入研发以推动管线进展，因此在资金方面需求较大。

图47 RY SW01产品综合评分

资料来源：智银生物医药全球项目库

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3.上海

生物医药产业作为上海市战略性新兴产业的重要支柱，产业创新要素集聚、企业链条齐备、综合配套优势明显。在各类研发创新要素加速集聚以及政策驱动下，上海市生物医药产业始终保持国内领先地位。作为长三角地区生物医药产业的一大核心，上海已初步形成“张江研发+上海制造”的格局，并瞄准生物医药产业“高端化、智能化、国际化”的方向发展。

本文中5家来自上海的“未来独角兽”企业中，除标新生物位于临港新片区外均位于上海张江生物医药创新区。药物类型既包含传统的小分子化药、抗体类药物，也包含靶向蛋白降解疗法、细胞治疗等前沿治疗领域，充分体现了张江创新区的引领地位。

图78 上海“未来独角兽”企业分布

资料来源：药时代、智银生物医药全球项目库

3.1 洛启生物——LQ036

3.1.1 公司简介

洛启生物（Novamab）由万亚坤博士（曾任中科院上海药物研究所研究员、博导，东南大学教授、博导，出任江苏省纳米抗体工程技术研发中心主任）成立于2017年10月，位于上海市浦东新区上海国际医学园区，目前已建成2500余平方米的研发生产基地以及骆驼养殖基地。

公司自主创建基于纳米抗体的五大核心技术平台：纳米抗体快速筛选平台、毕赤酵母CMC工艺开发平台、吸入式大分子药物研发平台、纳米抗体长效平台和纳米抗体双抗平台。五大平台针对纳米抗体药物在分子发现、临床前及临床的各阶段研究与应用进行全过程的研究，加速纳米抗体药物产业化，具有高水准的纳米抗体药物研发基础。

目前洛启生物主要在研产品覆盖呼吸、抗感染、眼科和肿瘤等热门靶点，且已与多家国内外知名企业建立战略合作伙伴关系，致力于纳米抗体药物的研发与腾飞。

3.1.2 产品/管线分析

LQ036是洛启生物自主研发、拥有自主知识产权的重组抗IL-4Ra单域纳米抗体雾化液，用于治疗中重度哮喘。2022年1月LQ036的临床试验申请（IND）正式获得CDE批准，是全球首个进入临床试验的靶向IL-4R的纳米抗体创新药，同时也是洛启生物“吸入式大分子药物研发平台”中首个进入临床试验的一类新药。

图79 LQ036获得IND批准

资料来源：国家药品监督管理局、智银生物医药全球项目库

LQ036优势主要体现在：

•LQ036采用雾化吸入给药使得药物直达肺部病灶区，快速起效，同时避免肝脏首过效应，减少系统性暴露毒性，既兼顾吸入式给药的优势，又规避皮下给药的副作用。

•LQ036能够适用市售便携式雾化器，患者顺应性也将大幅提高。

•凭借纳米抗体优异的特性，LQ036可以采用毕赤酵母生产表达，产量高，工艺简单，药物成本优势明显。

•LQ036活性是已上市药物Dupixent的10~30倍，而工艺成本约为Dupixent的1/9。Dupixent（Dupilumab注射液）是由再生元和赛诺菲开发的一款靶向IL-4Rα的全人单克隆抗体，其2020年全球销售额达到40.33亿美元，同比增长70.4%。

目前，LQ036的序列、衍生物及用途等已向中国等国家/地区申请专利保护，且已获得中国发明专利授权（授权公告号CN111825766B）。未来也将通过PCT途径展开全球专利布局，为该产品进入国际市场奠定基础。

哮喘是由多种细胞以及细胞组分参与的慢性气道炎症性疾病，临床表现为反复发作的喘息、气急，伴或不伴胸闷或咳嗽等症状，同时伴有气道高反应性和可变的气流受限。截至目前，哮喘仍是世界公认的医学难题，被世界卫生组织列为疾病中的四大顽症之一，全球约有3.5亿人患有哮喘，其中约有10%-15%为重度患者，存在巨大的临床需求。

图80 哮喘患者长期（阶梯式）治疗方案

资料来源：支气管哮喘防治指南（2020年版）、智银生物医药全球项目库

如上图，可用于重度哮喘治疗的药物通常为大剂量ICS（吸入性糖皮质激素）联合OCS（小剂量口服激素）/LABA（长效β2受体激动剂）/缓释茶碱/大环内酯类药物等。然而长期高剂量吸入激素后也可出现全身不良反应，如骨质疏松、肾上腺皮质轴抑制及增加肺炎发生的危险，长期使用口服激素（如泼尼松）易引起骨质疏松症、高血压、糖尿病、下丘脑-垂体-肾上腺轴抑制、肥胖症、白内障、青光眼、皮肤变薄、肌无力等。为降低激素药物的不良反应，生物靶向药成为近年来用于治疗重度哮喘新的治疗药物。然而由于抗体分子量较大（约150kD），现有的技术无法满足大分子进行吸入式给药，只能通过皮下给药途径进行治疗，患者依从性较差。迄今为止，暂无吸入式大分子哮喘药物获批上市。目前，针对IL-4/IL-4R通路的重度哮喘的吸入式大分子治疗药物，国内外进展最快的是阿斯利康的IL-4R吸入式骨架蛋白产品PRS-060，正处于美国临床II期。其澳洲临床I期数据优异，与Dupilumab（同靶点注射液）相比，起效快，给药量低，优势明显。而洛启生物的LQ036相比于PRS-060，给药频率更低，活性更高。

纳米抗体（Nanobody, Nbs）是新生赛道，对比起传统抗体具有相对分子质量小、人源化简单、亲和力高、稳定性高、免疫原性低、穿透力强、可溶性好等优势，有望改变抗体药物疗法，相比于拥挤的单抗药物赛道，纳米抗体行业目前关注度较低，但在技术前瞻性、疗法颠覆力上令人期待。国际方面，Ablynx是纳米抗体药物领域的绝对领先者，赛诺菲重金切入并购成功。而国内专注于纳米抗体开发的企业较少，除洛启生物外，目前以苏州康宁杰瑞、南京晶准生物、深圳普瑞金最具代表性，但在靶点选择与应用模式上呈现出不同的战布局，。洛启生物（Novamab）具有高水准的纳米抗体药物研发基础，针对纳米抗体药物在分子发现、临床前及临床的各阶段研究与应用进行全过程的研究，建立一体化、系统化、全面化的专业开发平台，在纳米抗体药物的研发方向具有领先优势。

日前，洛启生物的LQ036的IND申请已获CDE批准，此外LQ036正在澳大利亚开展I期临床，主要考察LQ036在健康人和哮喘患者中的安全性、耐受性、药代动力学等，目前无任何药物相关不良反应发生，LQ036呈现出优异的安全性。LQ036作为全球首款重度哮喘治疗吸入式纳米抗体药物，不仅是洛启生物新药研发管线的里程碑，有望为中国乃至全球重度哮喘患者提供全新的治疗方案。

3.1.3 总体评分

LQ036 IL-4Ra单域纳米抗体雾化液采用雾化吸入给药使得药物直达肺部病灶区，快速起效，对比起现有上市产品Dupilumab（同靶点注射液）显著提高患者依从性，市场潜力大。虽然同靶点、同给药方式药物——阿斯利康PRS-060临床进展较快，但洛启生物的LQ036相比于PRS-060，给药频率更低，活性更高。尽管LQ036产品仅用于中重度患者哮喘补充治疗药物，但哮喘市场本身足够大，作为全球首款重度哮喘治疗吸入式纳米抗体药物仍旧意义非凡。

融资方面，洛启生物于2021年3月完成近亿元A轮融资，2021年4月完成数千万元A+轮融资，用于两款吸入式纳米抗体哮喘治疗药物的IND申报和临床开发，以及其他呼吸和自身免疫疾病管线的临床前开发。此外，洛启也即将建成满足临床II期样品制备的500L GMP毕赤酵母生产厂房，未来1-2年也将有3个产品进入临床研究阶段，需要大量资金的投入研发以推动管线进展，因此具有一定的资金需求。

图81 LQ036产品综合评分

资料来源：智银生物医药全球项目库

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4.杭州

杭州市不断加快生物医药企业集聚，目前，已集聚生物医药企业3000多家，初步形成医药、高端医疗器械、新型服务外包、数字化医疗（医药）为特色的产业集群。目前已形成“一核四园多点“的空间布局，近年来依托阿里云、微医、丁香园、健培等生物数字企业，在医疗人工智能、医疗数据等领域形成自己独特的竞争优势。

本文中3家来自杭州的“未来独角兽”企业，在钱塘区、萧山区以及上城市区均有分布。

图96 杭州“未来独角兽”企业分布

资料来源：智银生物医药全球项目库

4.1 剂泰医药——MTS004

4.1.1 公司简介

剂泰医药（METiS）是一家聚焦人工智能驱动药物递送和药物发现的生物技术公司，集合人工智能、机器学习和量子模拟等先进技术，旨在实现更有效的创新递送材料设计、候选药物选择和制剂设计、“可编程核酸药物”开发与核酸递送设计。

核心团队由美国工程院院士和多位MIT科学家领衔，既有来自Regeneron、Amgen、Novartis等知名药企的药物开发专家，也有人工智能、计算等方面的青年新锐。其自主搭建的AiTEM平台具备三大核心技术：

（1）ROBOTICS：高通量药物递送及制剂平台，生成处方及工艺大数据；

（2）DIGITIZATION: 以分子模拟及人工智能模型预测药物物理及动力学性质；

（3）Machine Learning：人工智能连接微观相互作用和宏观的物理现象。

4.1.2 产品/管线分析

目前，剂泰医药已搭建数条药物管线，包括小分子药物和以mRNA为基础的核酸药物，适应症覆盖多个疾病领域。进展较快的为小分子药物MTS004，用于治疗假性延髓情绪（PBA）。

图97 剂泰在小分子药物上的管线布局

资料来源：剂泰医药官网、智银生物医药全球项目库

假性延髓情绪（Pseudobulbar Affect，PBA）是指与内心主观情感体验分离的异常情绪表达，表现为无端的不能被患者随意控制的爆发性哭或/和笑，情绪反应的程度通常被认为是与情境刺激不匹配的、极端的和不适当的，俗称“强哭强笑综合征”。PBA可能与调控情绪的通路有关，但其途径复杂，目前其发病的病理生理学机制尚不清楚。美国PRISM（PBA Registry Series）登记研究的数据显示，纳入的5290名神经系统疾病，包括多发性硬化症（MS）、肌侧索硬化症（ALS）、脑卒中（Stroke）、痴呆（AD）、帕金森病（PD）、创伤性脑损伤（TBI）等中，超过1/3的患者伴有PBA。上述疾病伴发PBA的比率由高至低是TBI、MS、ALS、Stroke、AD、PD。

图98 神经系统疾病伴发PBA的比率

资料来源：The American Journal of Geriatric Psychiatry、智银生物医药全球项目库

在2010年10月29日，美国FDA率先批准了Avanir制药公司（大冢制药）开发的氢溴酸右美沙芬20 mg/硫酸奎尼丁10 mg组成的复方胶囊（Nuedexta，dextromethorphan HBr and quinidine sulfate），用于治疗假性延髓情绪。这也是目前唯一一款治疗该适应症的药物。

2022年6月，剂泰医药（METiS Pharmaceuticals）自主研发的2.2类改良新药MTS004口崩片获中国国家药监局药品审评中心（CDE）批准药物临床试验（IND）。

MTS004口崩片的开发基于剂泰医药特有的核心技术平台AiTEM，该平台可规模化设计剂型处方空间，产生万级处方/周，并在一个月内得到最优处方解。通过开发固体分散体、凝胶、自乳化、纳米乳等剂型，或采用难溶化合物增溶等方式，以解决药物难溶、难渗透等问题。

4.1.3 总体评分

剂泰医药聚集AI数据驱动算法、机制驱动的量子力学和分子动力学模拟以及高通量实验平台等底层技术，最大化运用各项交叉学科先进技术，实现高效、安全的多器官靶向药物递送，以此驱动规模化药物发现。基于上述底层技术，他们搭建了特有的AiLNP、AiRNA、AiTEM核心技术平台，以预测在特定微环境下的小分子和核酸药的理化和生物特性。以AI驱动干、湿实验迭代，实现了更有效的创新递送材料设计、核酸序列设计与优化，并设计更具优势的制剂配方和核酸递送系统

2022年4月，剂泰医药正式宣布连续完成两轮融资，融资金额共计1.5亿美元。两轮融资由人保资本、国寿股权领投，红杉中国、五源资本、招银国际、光速中国、Monolith、峰瑞资本等新老股东跟投。公司目前致力于推动AI药物及递送系统平台开发，通过自主研发及积极对外合作，在小分子及核酸药物领域与合作伙伴共同将更多具备高价值的药物管线推进至临床阶段。

图100 MTS004产品综合评分

资料来源：智银生物医药全球项目库

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三、总结

在众多的生物医药企业中，本文一共梳理推荐来自长三角区域30家初具“未来独角兽”潜力企业的30款产品/技术平台，这些企业均属创新药领域（化药或生物药）。这些产品/技术平台涵盖肿瘤、自身免疫性疾病、神经系统疾病、眼科疾病等多种疾病，除了传统的小分子药物、抗体类药物外，还涉及了CAR-T、体细胞编程（细胞与基因治疗，CGT）、PROTAC等多种前沿技术。

图表106 30家“未来独角兽”企业领域细分

资料来源：智银生物医药全球项目库

从细分领域来看，小分子药物和细胞疗法相关产品/技术平台最多，抗体类药物数量排第三，基因疗法则在数量上相对少一些。同时也有普瑞森肠道微生态活菌产品、奥瑞药业基于新型E3连接酶建立PROTAC技术平台、纳么美科技新型铁蛋白纳米酶载药系统以及标新生物靶向蛋白药物降解“分子胶+PROTAC“双平台这些比较独特且前沿的赛道。

值得注意的是，和纳么美科技一样，聚焦新一代RNAi递送系统研发的艾码生物也属于前沿的学术成果落地转化的初期创新型企业，二者都是各自细分领域内的绝对领先者，创新和学术能力背景强大。但另一方面，其未来发展的风险也相对更大，非常需要专业的药物开发团队与商业化团队做后续的支持。

在小分子化药领域中，清普生物和乐明医药的适应症布局在众多企业中独树一帜，它们关注临床、日常需求大且尚未解决的疼痛领域，市场广大，具有较大的商业化价值与前景。但二者的对标用户又有一定不同，清普生物关注术后的患者，面向医院；乐明医药以贴剂的形式面向药房，针对更普遍日常的消炎与疼痛。此外，宁丹新药、剂泰医药和安域生物的适应症也不针对竞争激烈的肿瘤领域，转向神经系统疾病。值得一提的是，剂泰医药依托人工智能驱动药物递送和药物发现，除了在小分子药物上布局外还有涉及mRNA药物开发。在肿瘤赛道上，芩领医药则凭借天然中药中活性抗癌成分引人瞩目，朗睿生物则是凭借AI计算来驱动药物的快速研发。可见，各公司在同类型肿瘤新药研发赛道上也是各有所长，有各自的差异化策略。

图107 小分子化药领域公司产品目录

资料来源：智银生物医药全球项目库

抗体类生物药领域的四个产品分别来自洛启生物、普乐康医药、逻晟生物和医图生科。其中，洛启生物的LQ050是全球首个进入临床的、靶向IL-4R的吸入式纳米抗体创新药；普乐康的PHP1003相比于现有的同类产品，皮下注射制剂的给药方式具有更好的使用便捷性。

逻晟生物和医图生科与上述小分子药物研发的朗睿生物、剂泰医药一样，皆为AI驱动的新药研发公司。逻晟生物拥有自主构建的Tier A 抗体快速筛选平台，该平台“别出心裁”以分子的功能为导向对抗体快速筛选，所得抗体往往具有差异化的结合表位。医图生科除了有大分子研发平台外，也有小分子药物研发平台，特别的是其大分子研发平台还涉及合成生物学的计算分析，为合成生物学改造提供了数据参考。可以看出，无论是小分子化药、大分子生物药，甚至前沿基因治疗领域中也有AI的身影，AI与生物医药研发的结合已经成为未来的趋势，行业的数字化转型正在进行中。

图108 抗体类生物药领域公司产品目录

资料来源：智银生物医药全球项目库

在本文分享的30款产品/技术平台中，细胞治疗和基因治疗相关的产品/技术平台多达13个，占总体个数的43%。这与目前细胞与基因治疗(Cellular and Gene Therapy，CGT)领域发展火热的趋势相同。

随着基因载体技术、基因克隆技术和基因编辑技术、各种细胞治疗技术的不断突破、成熟和发展，目前已经有大量CGT产品进入研发临床阶段，有部分已上市。本文中在这一领域中涉及到干细胞、CAR-T、TIL、RNAi、以及李斯特菌等多个细分赛道。

其中复恩特生物和昕瑞再生同属于再生医学中原位体细胞重编程领域，前者使用蛋白质诱导后者使用化学小分子诱导，目前，在技术上谁优谁劣还不好下判断，需要看未来的临床结果。而在管线的布局上，复恩特生物布局的适应症会更丰富一些，除体细胞重编程领域内火热的肝疾病领域以及心衰外，还涉及其他的肿瘤疾病。

在CAR-T细胞赛道上，卡提医学和茂行生物均避开CAR-T领域中热门的血液瘤适应症，聚焦于实体瘤，凭借自身的创新和经验沉淀有了各自差异化的适应症布局。

此外，若泰医药、易慕峰生物、和楚沅生物三个企业也值得瞩目。若泰医药在减毒非整合型李斯特菌肿瘤疫苗中的技术沉淀与进展，使其有望成为国内相关领域“第一人“；易慕峰生物另辟蹊径，以降低CAR-T药物安全性风险为突破口，在全球首次提出“化实体瘤为血液瘤”的“降维打击”临床策略；楚沅生物避开干细胞技术难关，以动物早期胚胎干细胞提取物为治疗手段，有望推出FIC药物。

图109 CGT领域公司产品目录